СИРИУС /федеральная территория/, 9 августа. /ТАСС/. Ученые научно-технологического университета "Сириус" создадут новую технологию генной терапии для лечения гемофилии B. Разработка позволит снизить стоимость лечения и создать серию уникальных прототипов препаратов для терапии других наследственных заболеваний, сообщили ТАСС в пресс-службе университета.

       "Исследователи Научного центра трансляционной медицины Научно-технологического университета "Сириус" работают над созданием передовой технологии генной терапии наследственных заболеваний. <…> В качестве модельного заболевания ученые выбрали гемофилию B. <…> Новые стратегии лечения позволят существенно снизить стоимость лечения, продлить и улучшить качество жизни пациентов. Данная технология поможет ученым создать серию прототипов новых уникальных генно-терапевтических препаратов для терапии других наследственных заболеваний, вызванных мутацией генов", - сообщили в пресс-службе.

       Там уточнили, что современные генно-терапевтические препараты эффективны в лечении редкого генетического заболевания - гемофилии B, однако их стоимость чрезвычайно велика. Кроме того, на данный момент неизвестно, останутся ли внесенные изменения в генетический код клеток пациента на всю его жизнь. При необходимости повторной инъекции сохраняется риск атаки иммунных клеток организма на само лекарство.

       Ученые "Сириуса" намерены решить проблемы используемых ранее подходов в терапии гемофилии B, используя вместо вирусных векторов липосомные наночастицы, куда поместят генетические элементы, в том числе систему редактирования ДНК, основанные на технологиях prime editing и base editing. "Они позволяют безопасно корректировать генетическую информацию и обеспечить долгосрочный терапевтический эффект. Подобная система редактирования способна вносить точечные, таргетные правки величиной всего в один нуклеотид", - пояснили в пресс-службе.

       Научно-технологический университет "Сириус" создан в 2019 году по поручению президента России Владимира Путина. Здесь развиваются проекты в области геномики, иммунобиологии, нейробиологии, генной терапии, редактирования генома растений, робототехники, климата, клинической психологии. В исследования с первых дней включены студенты магистратуры и аспирантуры.