МОСКВА, 16 ноября. /ТАСС/. Великобритания первой в мире одобрила к применению терапию на основе технологии редактирования генома CRISPR для двух наследственных заболеваний. Об этом сообщило британское Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения (MHRA).
Как сообщается в пресс-релизе MHRA, новое лечение сможет помочь людям, страдающим серповидноклеточной анемией и бета-талассемией. Обе болезни вызваны ошибками в гене, который отвечает за выработку гемоглобина в организме. Первая диагностирована в Соединенном Королевстве у 15 тыс. человек, вторая - примерно у 1 тыс.
Методика, получившая название Casgevy, разработана американской компанией Vertex Pharmaceuticals совместно со швейцарско-американской Crispr Therapeutics. Лечение предполагает генную модификацию в лабораторных условиях стволовых клеток, выделенных из костного мозга больного, с их последующим возвращением в организм. В течение месяца, который пациент проводит в стационаре, его тело начинает вырабатывать в необходимых количествах красные кровяные клетки нормальной, а не серповидной формы. Ранее долгосрочный эффект позволяла получить только трансплантация костного мозга, для проведения которой требуется подходящий донор - как правило близкий родственник пациента.
Клинические испытания показали, что у 28 из 29 получивших лечение пациентов с серповидноклеточной анемией прошел тяжелый болевой синдром, а 39 из 42 добровольцев с бета-талассемией перестали нуждаться в ежемесячных переливаниях крови. Наблюдение за состоянием добровольцев, которые около года назад получили препарат из собственных стволовых клеток, продолжается в Германии, Италии, Соединенном Королевстве, США и Франции. Разработчики Casgevy надеются, что полученный эффект может быть пожизненным. Однако стоимость лечения обещает быть крайне высокой, хотя пока не определена окончательно.
По данным Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ) около 5% населения Земли являются носителями генов, связанных с нарушением производства гемоглобина. При наличии гена у обоих родителей существует 25-процентный шанс, что у их ребенка возникнет заболевание. Больше всего случаев серповидноклеточной анемии отмечается у людей африканского происхождения, а бета-талассемии - у людей средиземноморского, африканского, южноазиатского и индийского происхождения.
CRISPR - новый метод редактирования генов, получивший название генетических или молекулярных ножниц, так как позволяет вырезать нежелательные фрагменты из ДНК. За разработку прорывной технологии американка Дженнифер Дудна и француженка Эмманюэль Шарпантье получили Нобелевскую премию по химии в 2020 году.