Одиночный пикет пройдет сегодня, 31 августа, в 16 часов у здания столичной мэрии. На Тверскую, 13 выйдет 19-летний москвич Даниил Максимов, страдающий очень редким заболеванием — спинальной мышечной атрофией (СМА). На прошлой неделе Тверской районный суд Москвы отказал в удовлетворении коллективного иска четырем пациентам с таким диагнозом, которые требовали обеспечить их жизненно необходимым лекарством — рисдипламом. О том, почему пациенты вынуждены доказывать свое право на жизнь, участвуя в пикетах и выступая в судах, — в материале ？Ленты.ру？.

       В опубликованном на своей странице в Facebook посте Даниил Максимов говорит о том, что годовой запас нужного ему препарата рисдиплам стоит 340 тысяч долларов. Препарат был зарегистрирован в России в ноябре прошлого года, и обеспечить им всех совершеннолетних пациентов региональные власти должны были к маю 2021 года. Но этого до сих пор не произошло.

       Более того, Тверской районный суд Москвы 23 августа отказал в удовлетворении коллективного иска четырем пациентам с диагнозом спинальная мышечная атрофия, среди которых был и Даниил Максимов. Они требовали обеспечить их жизненно необходимым для них лекарством, назначенным им федеральной врачебной комиссией Научного центра неврологии.

       Что такое СМА

       Спинальная мышечная атрофия — редкое генетическое заболевание, которое характеризуется нарастающей мышечной слабостью. Возникает оно из-за мутации гена SMN1 — в организме людей со СМА производится меньше белка, который отвечает за рост и выживаемость двигательных мотонейронов (нервных клеток спинного мозга). Сначала это приводит к слабости мышц, потом — к параличу и удушью. При этом задержек психического или интеллектуального развития у людей со СМА нет.

       Спинальная мышечная атрофия бывает четырех типов. Самая тяжелая и распространенная форма первого типа развивается у младенцев. Выявить ее можно, когда ребенку еще нет шести месяцев. И эту форму диагностируют у 60 процентов заболевших. Без своевременного лечения они не доживают до двух лет. Заболевание второго типа проявляется позже: если в возрасте от полугода до полутора лет ребенок не начал ходить.

       Даниил Максимов

       Фото: ？ Благотворительный фонд помощи тяжелобольным детям？

       При третьем типе СМА дети сначала могут свободно передвигаться, а потом нет. Спинальная мышечная атрофия четвертого типа считается наиболее легкой и диагностируется во взрослом возрасте — при ней пациенты могут самостоятельно ходить, но у них наблюдаются подергивания определенных групп мышц.

       Надежда на спасение

       Еще пять лет назад болезнь считалась неизлечимой, но в 2016 году появился зарубежный препарат, способный пусть и не вылечить болезнь, но остановить ее развитие. Сейчас таких лекарств уже три. Первым появился нусинерсен (？Спинраза？). В России препарат зарегистрировали три года спустя. Одна его ампула стоит 125 тысяч долларов. В первый год терапии больному нужно сделать шесть уколов (750 тысяч долларов), в последующие — по три. И так всю жизнь.

       Второй препарат — онасемноген абепарвовек (？Золгенсма？). Это самое дорогое лекарство в мире стоимостью 2,1 миллиона долларов, но одного укола может быть достаточно, чтобы остановить болезнь. Его нужно сделать ребенку до двух лет или весом до 21 килограмма. В России лекарство не зарегистрировано. Третий препарат — рисдиплам (？Эврисди？). Это сироп, который нужно принимать перорально каждый день дома пожизненно. Прерывать терапию нельзя: больные могут потерять с трудом восстановленные навыки. Стоимость годового запаса рисдиплама варьируется от веса пациента. Она ставится неизменной для людей со СМА весом от 20 килограммов и составляет 340 тысяч долларов в год.

       В настоящее время все дети со спинальной мышечной атрофией, которым показаны лекарственные препараты ？Спинраза？ и ？Эврисди？, обеспечены ими по линии государственного фонда поддержки детей с редкими жизнеугрожающими заболеваниями ？Круг добра？. Фонд был создан в январе этого года по инициативе президента Владимира Путина. Он пополняется деньгами, вырученными за счет повышения налога на доходы физических лиц (НДФЛ) с 13 до 15 процентов для граждан, которые зарабатывают больше пяти миллионов рублей в год.

       Повышенной ставкой облагается лишь та часть дохода, которая превышает эти пять миллионов. Такая система позволит ежегодно привлекать в бюджет ？Круга добра？ около 60 миллиардов рублей. Большая часть денег идет на закупку препаратов, в том числе незарегистрированных в России, — ？Спинразу？, ？Эврисди？ и ？Золгенсму？.

       Госфонд уже обеспечил лекарственными препаратами 1131 ребенка с тяжелыми заболеваниями, включая 977 детей со СМА. Но фонд может помочь только детям. В соответствии с законодательством, обеспечение лекарственными препаратами совершеннолетних пациентов с такими заболеваниями, как спинальная мышечная атрофия, производится за счет средств субъектов Российской Федерации. Но в настоящее время никто из взрослых пациентов в России не имеет доступа к этим лекарствам.

       Фото: Hailey Hoffman / The Daily Astorian

       ？Мы слабеем и умираем каждый день？

       В январе прошлого года компания-производитель рисдиплама Roche объявила о запуске глобальной программы раннего доступа. Она предоставила возможность получать препарат бесплатно до тех пор, пока он не пройдет регистрацию в России. В этой программе приняли участие около 230 российских пациентов. Среди них было 43 взрослых. Но осенью 2020 года Минздрав зарегистрировал рисдиплам, и программа раннего доступа была закрыта в соответствии с законодательством России. Roche пообещала, что продолжит обеспечивать участников лекарством за собственный счет до 1 июня 2021 года.

       Одним из участников программы Roche стал москвич Даниил Максимов. До конца мая 2021 года, пока продукт не появился в коммерческой доступности, он получал лекарство. Дальнейшее обеспечение лечения Даниила за счет средств компании невозможно, так как по российскому законодательству препарат более не может ввозиться в рамках программы дорегистрационного доступа.

       ？Рисдиплам ("Эврисди") я употребляю с ноября 2020 года. Компания-производитель запустила программу раннего доступа, в которой я участвую, — рассказывал Даниил Максимов журналистам в середине июня накануне своего первого одиночного пикета у здания Минздрава России. — В конце мая нам выдали последнюю партию лекарства, которой хватит только до конца июля. В компании нам сказали, что уже несколько раз вели переговоры с государством о необходимости поддерживать препаратами людей со СМА, но чиновники отвечали, что у них на это нет денег. Но ведь компания тоже не может всю жизнь бесплатно поставлять нам препарат!？ Он не понимает, на каком основании должен судиться с государством, если рисдиплам зарегистрирован на территории России, а у него имеется заключение федеральной комиссии о том, что препарат действительно необходим.

       Годовой запас рисдиплама, переданного Дане на благотворительной основе швейцарской компанией-производителем Roche, закончился 1 августа. По российскому законодательству компания больше не может предоставлять бесплатно пациентам со СМА необходимое им лекарство: после регистрации препарата в России ответственность за обеспечение терапии переходит региональным властям.

       ？Взрослым не оказывается никакая помощь. Мы неперспективные, — полагает Даниил. — Они хотят на нас сэкономить, видимо. В регионах многие пациенты уже выиграли суд против региональных минздравов. В Москве ситуация еще хуже, чем в регионах. Видимо, потому что тут больше пациентов. Из-за простого нежелания нам помочь, безразличия чиновников мы слабеем и умираем каждый день？.

       Кадр: ROMB / YouTube

       Гарантий нет

       ？Доступная в России патогенетическая терапия СМА, включающая рисдиплам и нусинерсен, позволяет изменить естественное течение СМА, <…> стабилизировать течение СМА, значительно замедляя или полностью останавливая ее прогрессирование, что может также сопровождаться определенным улучшением самочувствия？, — говорит старший научный сотрудник Научного центра неврологии Юрий Селиверстов. ？Прерывание курса рисдиплама приводит к возврату течения заболевания к своему обычному характеру, — отметил эксперт в разговоре с ？Лентой.ру？. — В то время как на фоне приема рисдиплама прогрессирование заболевания останавливается？.

       В начале августа комиссия Минздрава по формированию перечней лекарств рекомендовала правительству включить рисдиплам в список жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП). Но и это не гарантирует взрослым пациентам того, что на закупку, в том числе регионами, будет выделяться достаточное финансирование.

       ？К сожалению, правовая конструкция лекарственного обеспечения в России основана на фрагментации льгот, и при изменении определенного статуса человек может потерять свою льготу, — сказал ？Ленте.ру？ президент Общероссийской общественной организации ？Лига защитников пациентов？ Александр Саверский. — Так, достижение 18-летнего возраста означает фактическую потерю льготы при обеспечении препаратами от СМА？. По его словам, общая проблема состоит в отсутствии в России систем лекарственного обеспечения. То есть постановка диагноза должна открывать дорогу выполнению стандартов. Если препарат назначен, то требуется обосновать, почему пациент его не принимает, а не наоборот.

       В сегодняшних реалиях ситуация может быть изменена единственным образом: в программу высокозатратных нозологий требуется внести заболевание ？Спинально-мышечная атрофия？. ？Тогда у государства появится обязанность обеспечивать всех этих людей лекарственными препаратами, — говорит Александр Саверский. — Глобальное же решение состоит в принятии закона о лекарственном обеспечении в Российской Федерации. У нас до сих пор нет такого закона？.

       Пока же пациенты со СМА в буквальном смысле продолжают бороться за свою жизнь и вышли сегодня с плакатами ？За жизнь？ к зданию мэрии.